altParis, France - Le 8 juillet 2013 - Genzyme et Sanofi Recherche & Développement annoncent aujourd'hui la mise en place d'une coopération scientifique avec la Fondation maladies rares. Ce partenariat offre la perspective d'accélérer les applications concrètes de la recherche sur les maladies rares au profit des malades.

« Pour un très grand nombre de maladies rares, la recherche n'en est qu'à ses débuts. Des efforts doivent impérativement être menés dans les domaines de la recherche génomique, post génomique, physiopathologique et thérapeutique. Ils nécessitent la mobilisation de tous les acteurs possibles » a déclaré le Pr Philippe Monteyne, Vice-Président, R&D France, Sanofi. « Parallèlement, le nombre de maladies pour lesquelles des traitements applicables à l'Homme peuvent être envisagés s'est considérablement accru au cours des dernières années. »


L'un des défis à relever dans ce domaine est d'accélérer le passage de la recherche aux phases précoces d'essais cliniques. Trop souvent encore, le chercheur qui obtient une preuve de concept à partir d'une molécule d'intérêt n'a accès ni aux sources de financement ni aux compétences indispensables pour définir les critères méthodologiques, obtenir les autorisations réglementaires et conduire les essais cliniques.


Le partenariat qui débute entre Sanofi R&D, Genzyme et la Fondation maladies rares va permettre d'augmenter le nombre de candidats médicaments étudiés au bénéfice des malades.


Une priorité : accélérer l'innovation

La participation commune de Genzyme et de Sanofi R&D à la Fondation maladies rares concrétise la complémentarité de trois approches. Sanofi R&D apporte son expertise dans la recherche en amont, en particulier son implication dans la validation de concepts innovants et de nouvelles approches thérapeutiques. Genzyme apporte son expérience dans le développement de médicaments d'avant-garde ainsi que sa capacité à fédérer des communautés pluridisciplinaires pour une meilleure prise en charge des patients atteints de maladies rares. La Fondation maladies rares occupe une position centrale de facilitateur de programmes de recherche. Elle contribue à mieux décrire les maladies rares, à étudier leur retentissement sur la personne malade et son entourage et, in fine, favorise le développement de thérapeutiques au bénéfice des malades.


Ensemble, les trois entités auront pour priorité de favoriser, sous toutes ses formes, les partenariats publics-privés et de soutenir les actions visant à améliorer les connaissances, afin d'apporter les soins les plus appropriés aux patients atteints de maladies rares.


La Fondation maladies rares a, parmi ses missions, celles de construire un réseau dynamique entre tous les acteurs de la recherche dans le domaine des maladies rares, de faciliter l'accès des chercheurs aux ressources technologiques et financières, et de favoriser la mise en lien des acteurs et l'accès à l'expertise. « Nous facilitons l'accès à des plateformes technologiques innovantes pour les équipes de recherche, comme le séquençage ou la création de modèles afin d'identifier les causes moléculaires et les conséquences physiopathologiques des maladies rares. En plus des différents projets de coordination lancés, la Fondation maladies rares réalise un travail de fond sur le terrain, avec un responsable dans chaque inter-région, chargé d'identifier les programmes de recherche susceptibles de déboucher sur des applications cliniques » précise le Professeur Nicolas Levy, directeur de la Fondation et chef du service de gétique médicale à l'hôpital de la Timone à Marseille.


« Au moment où nous renforçons notre leadership dans les maladies rares, il était important de devenir partenaire de la Fondation maladies rares aux côtés de Sanofi R&D et d'autres acteurs de la recherche et du soin », a souligné le Dr Christian Deleuze, Président de Genzyme France. « Ce partenariat scelle notre volonté durable et partagée d'améliorer la vie des patients grâce à des médicaments innovants et à une meilleure prise en charge de la santé. »


A propos de la Fondation maladies rares

La Fondation de Coopération Scientifique maladies rares a été créée le 7 février 2012, par décret du Ministère de la Recherche et de l'Enseignement Supérieur sous l'impulsion des acteurs publics et associatifs de la Recherche et du Soin, dans le domaine des maladies rares, que sont l'Association Française contre les Myopathies (AFM-Téléthon), l'Alliance Maladies Rares, l'Inserm, la Conférence des Directeurs Généraux de Centres Hospitaliers Universitaires et la Conférence des Présidents d'Université. Sa création est la mesure-phare de l'axe "Recherche" du second Plan National Maladies Rares 2011-2014 piloté par le Ministère de la Santé.


La Fondation maladies rares favorise et développe la recherche dans le domaine des maladies rares. Elle contribue à l'amélioration de leur connaissance clinique, de leur diagnostic, de leur traitement et de la qualité de vie des malades. La Fondation maladies rares exerce son action grâce aux financements apportés par ses membres fondateurs et par ses partenaires publics et privés. Pour plus d'informations : http://www.fondation-maladiesrares.org


A propos de Genzyme, une société du Groupe Sanofi

Depuis plus de 30 ans, Genzyme a ouvert la voie au développement et à la mise à disposition de thérapies innovantes pour les patients atteints de maladies rares ou invalidantes. Pour mener à bien ses objectifs, l'entreprise de biotechnologies conduit des recherches au niveau international, collabore activement avec des communautés de patients dans le monde et s'appuie sur l'engagement de chacun de ses collaborateurs.


Genzyme développe des produits et services dans les maladies rares, la sclérose en plaques, et le cancer de la thyroïde avec pour objectif commun d'améliorer la qualité de vie des patients et de leurs proches. Le portefeuille de produits innovants de l'entreprise est commercialisé dans le monde entier et représente des avancées thérapeutiques majeures. Depuis 2011, Genzyme bénéficie, en tant qu'entreprise du Groupe Sanofi, du réseau et des ressources de l'un des plus grands noms de l'industrie pharmaceutique au monde, avec qui elle partage un engagement commun au service des patients. Pour plus d'informations : www.genzyme.fr


A propos de Sanofi

Sanofi est un leader mondial intégré de la santé qui recherche, développe et commercialise des solutions thérapeutiques centrées sur les besoins des patients. Sanofi possède des atouts fondamentaux dans le domaine de la santé avec sept plateformes de croissance : la prise en charge du diabète, les vaccins humains, les produits innovants, la santé grand public, les marchés émergents, la santé animale et le nouveau Genzyme. Sanofi est coté à Paris (EURONEXT : SAN) et à New-York (NYSE : SNY).