Avis et recommandations du Comité des médicaments pédiatriques (PDCO) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) - Réunion du 29 mai - 1 juin 2018

Écrit par ANSM | 12 Juillet 2018

Ce Comité est chargé notamment de l’évaluation des PIPs (Plans d’Investigations Pédiatriques) qui encadrent les programmes de développement en qualité, préclinique et clinique des médicaments destinés à la population pédiatrique (de la naissance à 17 ans inclus), ainsi que des dérogations et reports de développement en pédiatrie.

Le PDCO vérifie la réalisation du programme d’études tel que prévu par les PIPs préalablement à toute nouvelle demande d’AMM ou de variation d’AMM (indication, formulation, voie d’administration), conformément au Règlement Européen Pédiatrique.

Le PDCO a rendu au cours de cette session 8 avis favorables de PIPs, dans les indications suivantes :

Traitement la maladie du greffon contre l'hôte (GVHD) pour l’itacitinib
Traitement du psoriasis pour le bimékizumab
Traitement de la colite ulcéreuse pour l’ustékinumab
Traitement du sarcome d'Ewing pour le palbociclib
Prévention de l’infection virale de la rage pour le virus rabique inactivé et purifié, de lignée WISTAR PM/WI 38-1503-3M
Traitement de la narcolepsie et traitement du syndrome d'apnée du sommeil pour le solriamfétol ou (R)-2-amino-3-phénylpropylcarbamate hydrochloride
Traitement de l’hypoglycémie pour le dasiglucagon
Prévention du rejet de greffe suite à la transplantation d’un organe solide pour l’IgG recombinante dégradant l’enzyme du Streptococcus pyogenes .

Ont également été octroyés :

7 opinions positives et 3 refus de demandes de dérogation complète produit-spécifique d’obligation de soumission de données obtenues par des études cliniques en pédiatrie (pour des raisons de sécurité ou d’inefficacité, de maladie existant uniquement chez l’adulte, ou d’absence de bénéfice thérapeutique significatif),
29 opinions positives et 1 opinion négative de modifications de PIPs avalisé et en cours de réalisation,
6 retraits de dossiers PIPs en phases ultérieures d’évaluation,
3 vérifications de réalisations complètes positives de PIP, précédant la demande d’AMM :
- Everolimus, EMEA-C-000019-PIP08-12-M03, pour le traitement de la sclérose tubéreuse complexe.

Les PIPs sont obligatoires :

avant toute nouvelle demande d’AMM , nationale ou européenne (centralisée, décentralisée ou en reconnaissance mutuelle) pour une spécialité pharmaceutique,
avant toute demande de modification d’AMM relative à une nouvelle indication, une nouvelle forme pharmaceutique ou une nouvelle voie d’administration pour des spécialités déjà autorisées mais protégées,
lors d’une demande d’un «paediatric-use marketing autorisation» (PUMA), en vue d’un usage pédiatrique exclusif (indication, dosage, forme pharmaceutique ou voie d’administration appropriée) pour d’anciens médicaments non protégés par un brevet, afin de répondre à des besoins pédiatriques (et éviter l’utilisation hors-AMM).

Les médicaments pédiatriques bénéficient de mesures d’incitation spécifiques qui sont obtenues après vérification de la conformité de réalisation des études et mesures décidées dans le cadre du PIP approuvé par le PDCO, et sous condition d’avoir toute information pédiatrique dûment mentionnée dans le Résumé Caractéristique Produit, ainsi qu’une mise sur le marché du médicament dans l’Union Européenne.