altLe Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments s’est réuni du 6 au 8 septembre 2016 à Londres. Ce Comité est chargé d’examiner les demandes de désignations[1] déposées par des personnes physiques ou morales souhaitant développer des médicaments destinés au traitement de maladies rares, appelés médicaments « orphelins ». Le COMP a rendu au cours de cette session 33 avis favorables et recommandé le maintien du statut orphelin d’un médicament.

Le COMP a rendu un avis favorable pour la désignation médicaments orphelins de médicaments développés dans les maladies rares suivantes :

  • L’aspergillose invasive (médicament chimique)
  • La mucoviscidose (médicament chimique)
  • Le sarcome des tissus mous (anticorps monoclonal ; crenolanib)
  • La leucomalacie périventriculaire (thérapie cellulaire)
  • Le lymphome B diffus à grandes cellules (lymphocytes T génétiquement modifiés ; venetoclax)
  • L’ostéomyélite (médicament chimique)
  • L’hémophilie A (anticorps monoclonal)
  • Les tumeurs neuroendocrines gastro-entéro pancréatiques (peptide antagoniste des récepteurs de la somatostatine radiomarqué)
  • Le lymphome T cutané (mogamulizumab)
  • La myélofibrose (médicament chimique)
  • Les maladies traitées par transplantation de cellules souches hématopoïétiques (anticorps monoclonal anti CD45 radiomarqué)
  • L’hémoglobinurie paroxystique nocturne (peptide)
  • Le myélome multiple (venetoclax)
  • L’ischémie-reperfusion associée à un arrêt cardiaque (xenon)
  • Le syndrome de Smith-Magenis (acebutolol ; melatonine)
  • La rétinite pigmentaire (2 thérapies géniques)
  • L’encéphalopathie néonatale (thérapie cellulaire)
  • La chondrodysplasie métaphysaire type Schmid (carbamazepine)
  • La mucopolysachharidose de type IIIA (ou maladie de Sanfilippo) (sulfamidase recombinante modifiée ; thérapie génique)
  • La leucémie aiguë myéloïde (crenolanib ; oligonucléotide antisense)
  • L’hypoglycémie d'origine pancréatique non liée à un insulinome (Exendin (9-39))
  • Le lymphome T périphérique (fenretinide)
  • Le déficit d'adhésion leucocytaire type I (thérapie génique)
  • La dystrophie musculaire de Duchenne (thérapie génique)
  • La lymphohistiocytose hémophagocytaire (tadekinig)
  • Le gliome (tetrofosmin)
  • Le déficit primaire en Coenzyme Q10 (ubiquinol)

Le COMP a également recommandé le maintien du statut orphelin d’un médicament ayant obtenu un avis favorable du CHMP pour l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché :

  • Onivyde (irinotecan) dans le traitement du cancer du pancréas

Les médicaments orphelins bénéficient de mesures d’incitation spécifiques

Les médicaments «orphelins» sont destinés au traitement, à la prévention ou au diagnostic de maladies rares, graves ou entraînant une menace pour la vie et dont la prévalence ne dépasse pas 5 cas sur 10 000 personnes dans l’Union Européenne. Les entreprises pharmaceutiques sont peu enclines à développer ces médicaments dans les conditions normales de marché, leur coût de mise sur le marché ne pouvant être compensé par les ventes escomptées en l’absence de mesure d’incitation. Ainsi, a été adopté le Règlement (CE) N° 141/2000 qui établit des critères pour désigner un médicament orphelin et prévoit des mesures d’incitations spécifiques dont notamment une exclusivité commerciale, une assistance à l’élaboration de protocoles et des exonérations de redevance.

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[1] La désignation de médicament orphelin n’équivaut pas à une recommandation d’utilisation de ce médicament pour l’affection désignée car elle ne signifie nullement que ce médicament satisfera aux critères d’efficacité, de tolérance et de qualité nécessaires à l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché. Comme pour tous autres médicaments, ces critères ne pourront être évalués que lorsque le dossier de demande d’autorisation de mise sur le marché aura été soumis.

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